36 氪获悉，炫景生物已完成超亿元的天神 + 轮融资。本轮融资由上海科投股份和开拔投资共同领投，信成基金、金沙江联接润璞、元希海河等跟投，老股东三一改进投资追加投资。本轮融资将主要用于公司首款 siRNA 药物 RG002C0106 的临床策动、多个临床前管线的鼓舞、以及非肝组织体内寄递技巧和相应管线的快速开导。同期，炫景生物诞生于今已完成两轮总共超 2 亿元的融资。
炫景生物诞生于 2022 年，专注于小核酸药物研发和产业化。创举东谈主黄渊余博士专注核酸制药鸿沟 16 年 +，曾在头部小核酸制药公司任职多年，指引多项小核酸制药技巧平台的建筑和系列小核酸药物的研发，已推动 5 个 siRNA 药物过问临床 I-II 策动。公司核心团队均从业 10 年以上，警戒障翳核酸生物学、核酸化学、药物寄递、面孔不休、CMC 策动、注册文书、临床开导等全历程。
小核酸药物是连年来生物医药行业快速兴起的赛谈之一。尤其是新冠疫情之后，跟着由 mRNA 疫苗撬动的 mRNA 类药物市集阐扬回落，RNA 疗法的投资顺心进一步涌向训导度更高、笃定性更强、贸易前程更开朗的小核酸鸿沟。仅 2023 年，以 siRNA、ASO 等为主流的小核酸药面孔融资就有约 20 起。
简便而言，小核酸药（包括 siRNA 和 ASO）淌若想在东谈主体内认知作用，要经过体内轮回、器官靶向、细胞接纳、胞内逃跑等多个关节。这个过程中，领先，无修饰的小核酸自身不够褂讪；并且，要到细胞质或细胞核内才发生作用，因此存在寄递效果低等贫窭。针对前者，可运用认的确化学修饰来惩办；关于后者，则要通过配体偶联或其它寄递系统来克服。
换句话说，小核酸药的开导是个概述且系统的问题，核酸序列、化学修饰和寄递载体技巧统筹兼顾。炫景生物进行了全场地布局，并搭建了具有自主常识产权的三大技巧平台，包括核酸序列蓄意筛选平台 RIHOST ®、化学修饰平台 RICMO ®，以及体内寄递平台 LICOD ®。
其中，寄递技巧是面前群众小核酸制药公司聚焦的重心和竞争的要害。用黄渊余的话说，寄递技巧的开导是炫景生物"起程"的容身之本，亦然"行远"的核心手段。
从肝内和肝外两大寄递标的来看，炫景生物 LICOD ® 寄递技巧同步布局了商量研发。其中，在相对训导的肝靶向寄递技巧上，炫景生物也建筑了 GalNAc 缀合技巧，但不同于同业熟知的"三叉戟"结构，炫景生物蓄意了新一代 GalNAc 缀合结构，具有合成门径少（比较头部企业竞品载体减少 70%）、分娩本钱低、寄递效果高、缀合阵势活泼等诸多上风。
在肝外寄递技巧的开导上，鸿沟内共同的难点在于如何寻找并证明遐想的介导入胞的受体分子，以及基于该受体蓄意筛选高效安全的配体分子。对此，黄渊余觉得："不要期待在肝外组织短期内能找到一样 GalNAc-ASGPR 这种能打‘一百分’的组合，而更应从药物开导角度，以一种家具念念维去建筑肝外寄递技巧，也即是这种寄递技巧独一能振奋药物开导的各维度条款即可。能够说，咱们追求的肝外寄递技巧能打"七八相配"即可。"
现在，炫景生物基于多种公司独到的计策，已完成包括肾脏、肌肉、脂肪、腹黑、核心神经系统、肺组织、眼部组织等 7 种肝外组织寄递载体的开导考据，并在动物体内完成了灵验性和长效性评价。
以肾组织寄递为例，炫景生物已告捷测试了一系列缀合分子。其中，具有代表性的 LICOD-K1 载体在啮齿类动物体内收尾了特异性的靶向散播，siRNA 缀合物在肾组织中的表示量比无载体 siRNA 跳跃 10 倍以上；并完成了在非东谈主灵长类 ( NHP ) 动物上的考据执行，取得了杰出 70% 的扼制效果。据悉，炫景生物开导的肾靶向寄递技巧已走在了外洋前沿。
此外，炫景生物的 RIHOST ® 和 RICMO ® 两大平台也已完成建筑。值得一提的是，RIHOST ® 的蓄意筛选平台比较于传统设施擢升了数倍至数十倍的效果，RICMO ® 平台也完成了一系列改进型"修饰通式"的开导和专利布局。"核酸序列蓄意筛选、化学修饰和体内寄递是三个交互递进的开导过程，互彼此助并交融才能完成核酸药物的高效开导。"
本年 8 月，炫景生物旗下针对补体 C3 的肝靶向 siRNA 药物管线 RG002C0106，已同步在澳大利亚和中国取得临床批件，并行将完成首个受试者给药。此外，公司针对心血管和代谢疾病等慢性疾病的肝靶点处在临床前策动研发阶段，肝外管线的开导也在积极考据和布局中。
黄渊余坦言，"管线的遴荐要概述方方面面的成分，公司首发管线遴荐了相反化的靶点，该管线可开导多个相宜症，既可针对 C3 肾小球病这类旷费病，也包括 IgA 肾病等相对高发的肾病。首发管线遴荐肾病鸿沟，与心血管疾病、代谢疾病鸿沟比较，招募较少的病东谈主即可完成临床策动，当作初创期的 Biotech 公司就有智力快速鼓舞各期临床策动。同期，炫景生物也布局了多个心血管代谢商量的大病种管线，领有隆起的市集前程。"
对外合作方面，炫景生物依然取得了多家外洋 MNC、国内上市药企、以及 Biotech 的关注，公司在积极与这些不同鸿沟、特色、需求的企业考虑基于管线或技巧平台的合作。
黄渊余久了："小核酸药物的成药性高、笃定性强，管线价值或技巧平台在临床前阶段就已能展现出来；因此在相对早期的临床前阶段，MNC 公司就领有浓厚的合作兴味j9九游会，炫景生物正在高效有序开展责任，预期不久之后就将达成商量合作。"